Cistična fibroza nasljedna je te rijetka bolest koja se očituje skraćenim životnim vijekom. Nasljeđuje se autosomno-recesivnim putem, a nastaje kao posljedica mutacije CFTR gena koji kodira CFTR protein. Dosad je otkriveno više od 2000 mutacija navedenog gena te su one svrstane u 6 klasa. Liječenje CF dugo se osnivalo samo na liječenju simptoma te prevenciji komplikacija bolesti. U današnje vrijeme očekivano trajanje života oboljelih, zahvaljujući razvijenim medicinskim intervencijama, iznosi oko 50 godina. U prilog navedenom govori i činjenica da su razvijeni lijekovi koji djeluju na uzrok same bolesti. Razlikujemo četiri takva lijeka koji su već odobreni te se primjenjuju na bolesnicima u određenim zemljama, a uzimaju se u obliku tableta. Prvi je odobren lijek Kalydeco, tj. ivakaftor koji se koristi kod bolesnika koji su nositelji jedne od 97 odobrenih mutacija. Razlikujemo lijek Orkambi, tj. kombinaciju ivakaftora i lumakaftora koji se primjenjuje kod bolesnika koji su nositelji dvije kopije F508del mutacije. Sljedeći je lijek Symdeko, kombinacija ivakaftora i tezakaftora koji uzimaju bolesnici homozigoti za mutaciju F508del ili su nositelji barem jedne od 153 odobrenih mutacija. Zadnji odobreni lijek trojna je kombinacija eleksakaftora, tezakaftora i ivakaftora koja se naziva Trikafta. Navedena se terapija primjenjuje kod bolesnika koji su nositelji barem jedne kopije F508del mutacije ili jedne od 177 drugih odobrenih mutacija.