Maligna oboljenja jedan su od glavnih uzroka smrti u svijetu. Karakteristika malignih stanica je nekontrolirana proliferacija te se stoga maligne stanice brzo razmnožavaju i prodiru u druga tkiva. Uzroci malignih oboljenja su brojni što dokazuju i razne studije i znastvena istraživanja. Danas postoji mnogo metoda liječenja malignih oboljenja, a koja metoda će se primijeniti određuje se ovisno o vrsta tumora i njegovoj uznapredovalost. Lijekovi koji se koriste u liječenju malignih oboljenja nazivaju se citostatici. Metotreksat je citostatik koji spada u skupinu antimetabolita, on je analog folne kiseline. Djelovanje metotreksata temelji se na inhibiciji dihidrofolat-reduktaze, enzima važnog u sintezi deoksitimidin monofosfata. Inhibicijom spomenutog enzima, metotreksat inhibira sintezu deoksitimidin monofosfata i tako onemogućava sintezu deoksiribonukleinske kiseline (eng.deoxyribonucleic acid-DNA). Metotreksat uz dihidrofolat-reduktazu inhibira i druge enzime važne u sintezi purina, serina i metionina. Budući da je polarna molekula za njegov prijenos potrebni su transporteri za prijelaz krvno-moždane barijere. Metotreksat se u stanici prevodi u metotreksat poliglutamate, 2,4-Diamino-N-10-metil-pteroičnu kiselinu i 7- hidroksi metotreksat. Metotreksat poliglutamat je aktiviran oblik metotreksata i može sadržavati do 6 glutamatskih ostataka. Primjenom metotreksata stanice razvijaju određenu otpornost prema lijeku zbog čega je prilikom liječenja potrebno povećavati dozu ili smanjivati vremenske intervale između primjene lijeka. Metotreksat se može primijeniti intratekalno, oralno, intravenozno ili intramuskularno. Prilikom korištenja metotreksata potrebna je stroga kontrola koncentracije metotreksata u krvi zbog jakog toksičnog djelovanja.