prikaz prve stranice dokumenta Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija
  Preuzmi
PDF 792.05 KB
završni rad
Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija
Zagreb: Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet, 2017. urn:nbn:hr:217:950905
Vujić, Ana
Sveučilište u Zagrebu
Prirodoslovno-matematički fakultet
Biološki odsjek

Institucijski repozitorij: Repozitorij Prirodoslovno-matematičkog fakulteta

Citirajte ovaj rad

Vujić, A. (2017). Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija (Završni rad). Zagreb: Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet. Preuzeto s https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905

Vujić, Ana. "Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija." Završni rad, Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet, 2017. https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905

Vujić, Ana. "Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija." Završni rad, Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet, 2017. https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905

Vujić, A. (2017). 'Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija', Završni rad, Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet, citirano: 27.12.2024., https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905

Vujić A. Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija [Završni rad]. Zagreb: Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet; 2017 [pristupljeno 27.12.2024.] Dostupno na: https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905

A. Vujić, "Primjena genske terapije kod hemoglobinopatija", Završni rad, Sveučilište u Zagrebu, Prirodoslovno-matematički fakultet, Zagreb, 2017. Dostupno na: https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905

Za citiranje koristite ovu mrežnu adresu: https://urn.nsk.hr/urn:nbn:hr:217:950905
Podaci o radu
NaslovPrimjena genske terapije kod hemoglobinopatija
Naslov (engleski)Application of gene therapy in hemoglobinopathies
AutorAna Vujić
MentorPetra Korać (mentor)
Ustanova koja je dodijelila
akademski / stručni stupanj		Sveučilište u Zagrebu
Prirodoslovno-matematički fakultet
(Biološki odsjek)
Zagreb
Datum i država obrane2017-09-18, Hrvatska
Znanstveno / umjetničko
područje, polje i grana		PRIRODNE ZNANOSTI
Biologija
Sažetak
Hemoglobinopatije su jedne od najčešćih monogenskih nasljednih bolesti na svijetu. Dijele se na talasemije i bolesti strukturnih varijanti hemoglobina. U genskoj terapiji kod hemoglobinopatija razlikuju se dva osnovna pristupa: ugradnja globinskih gena i uređivanje globinskih gena i globinskih regulacijskih elemenata. Klinička istraživanja na ljudima su zasad ograničena na pristup ugradnje globinskih gena koji je kod pacijenata s β-talasemijom i srpastom anemijom pokazao pozitivne rezultate. Primjena uređivanja globinskih gena i globinskih regulacijskih elemenata je ograničena na istraživanja na miševima i ljudskim stanicama u kulturi, ali rezultati pokazuju njihovu moguću primjenu u liječenju. U ovom radu dan je kratak pregled osnovnih tehnika koje se koriste u spomenutim pristupima kao i rezultata studija i kliničkih istraživanja koja su dovela do njihovog napretka. Također, izloženi su nedostaci i prednosti oba pristupa te prepreke koje se moraju prijeći da bi genska terapija kao način liječenja hemoglobinopatija postala ostvariva.
Sažetak (engleski)
Hemoglobinopathies are one of the most common inherited monogenic diseases in the world. Two main groups of hemoglobinopathies are thalassemia syndromes and structural hemoglobin variants. In gene therapy for the treatment of hemoglobinopathies there are two main approaches: globin gene addition and gene editing of globin gene and globin regulatory elements. For now, clinical trials on humans are limited on globin gene addition which showed positive results in patients with β-thalassemia and sickle cell anemia. Use of gene editing of globin gene and globin regulatory elements are limited on trials on murine models and human cells in culture. However, results show their possible application in therapeutic purposes. In this paper brief review of basic techniques that are used in both approaches is given as well as description of studies and clinical trials that led to their progress. The main advantages and disadvantages of both approaches and obstacles that must be overcome to make gene therapy the way of treatment for hemoglobinopathies achievable option are also discussed.
Ključne riječi
Ključne riječi (engleski)
Jezikhrvatski
URN:NBNurn:nbn:hr:217:950905
Studijski programNaziv: Biologija
Vrsta studija: sveučilišni
Stupanj studija: preddiplomski
Akademski / stručni naziv: sveučilišni/a prvostupnik/prvostupnica (baccalaureus/baccalaurea) biologije (univ. bacc. biol.)
Vrsta resursaTekst
Način izrade datotekeIzvorno digitalna
Prava pristupaOtvoreni pristup
Uvjeti korištenjaIkona licence Zaštićeno autorskim pravom.
Datum i vrijeme pohrane2017-10-19 11:51:42